نایاب # بیماریوں: جب مارکیٹنگ کی منظوری صرف کافی نہیں ہے

یورپی ادویات ایجنسی (ای ایم اے) ماہرین کے پینل کے بعد دسمبر کے آخر میں يورپ میں نادر بیماری کے مریضوں کو فروغ مل گیا سفارش کی منظوری کے لئے سات ادویات، بشمول دو یتیم دواؤںبہت سے سنگین حالات کو کم کرنے کے لئے نئے اختیارات کے قریب مریضوں کو لے آتے ہیں.

پینل نے Alofisel کے لئے مارکیٹنگ کی اجازت دینے کی سفارش کی ہے، جو کرن کی بیماری کے نتیجے میں شدید پیچیدہ علاج کرتی ہے، اور کرسیویتا کے لئے مشروط اختیار کی تصدیق کی جاتی ہے، جس میں ایک سنگین، ترقی پسند ہڈی کی حیثیت سے پہلا علاج ہے جسے ایکس سے منسلک ہایفوفاسفیٹیمیا کہا جاتا ہے. ابتدائی سفارش کے بعد، اگلے سال کے شروع میں یہ منشیات حتمی مارکیٹنگ کی اجازت حاصل کرنے کی توقع کر سکتے ہیں.

یورپیوں کے لئے جنہوں نے فخر سے پینل کے فیصلے کا انتظار کر لیا ہے، یہ ترقی یقینی طور پر امید کی وجہ سے ہے. لیکن یہ بھی بہت جلدی جشن منانے کے لئے ہے، کیونکہ مارکیٹنگ کی اجازت ان کے علاج تک رسائی حاصل کرنے کے لئے کافی نہیں ہے. درحقیقت، ان ادویات لینے کی صلاحیت یہ ہے کہ قومی حکومتوں نے عوامی صحت اور دیگر انشورنس اسکیموں میں شامل ہونے کے لئے منشیات کی اجازت دی ہے، جو کوئی نہیں دیا گیا ہے.

کوریج کے لئے ان منشیات کی منظوری دینے کی اہمیت یہ ہے کہ رالالٹ پٹھوں کو ایروفی (ایس ایم اے) کے مریضوں کو بھی سب سے واقف ہے. دسمبر 2016 میں، امریکی خوراک اور منشیات کی انتظامیہ (ایف ڈی اے) کی منظوری دے دی اسپینرازا، SMA کے لئے پہلا منشیات - ایک مریضوں کی بیماری ہے اثر انداز ہوتا ہے 1 زندہ پیدائشیوں میں تقریبا 10,000، شدید پٹھوں کو کمزور بناتا ہے، اور بچوں میں موت کی اہم جینیاتی وجہ ہے. جون 2017 میں، EMA عطا کی اسپینرازا کے لئے مارکیٹ تک رسائی. تاہم، آج، یورپی ایس ایم اے کے سب سے زیادہ مریضوں کو اب بھی منشیات تک رسائی نہیں مل سکی، کیونکہ وہ یہ جاننے کا انتظار کر رہے ہیں کہ ان کی حکومتوں کو دوبارہ رقم کی منظوری ملے گی.

شیشے کی دیواروں جو ایس ایم اے کے شکاروں کے درمیان کھڑے رہیں اور صرف ایک ہی منشیات جو ان کی حالت کا علاج کرسکتے ہیں اس طرح احتیاط کی کہانی ہے، اور ایسے مریضوں کو ایک انتباہ ہے جو ایم ایم اے کی منظوری کے سب سے حالیہ دور کی تعریف کرتے ہیں. یورپی یونین اور ان کے خاندانوں میں 30 ملین غیر معمولی بیماری کے مریضوں کا کہنا ہے کہ حکومتوں کو حتمی قدم لینے کے لئے مزید تیار کرنے کی ضرورت ہے تو وہ سب کے لئے دستیاب ادویات بنانے کے بارے میں سنجیدہ ہیں.

بے شک، اس طرح کے نادر بیماریوں کے ادویات کے ارد گرد مباحثے اکثر ضائع ہوتے ہیں. ایک طرف، تنقید کا سوال کیوں یورپ کے عوامی صحت کے نظام کو بیماریوں کے لئے علاج کا احاطہ کرنا چاہئے جو آبادی کا ایک چھوٹا حصہ ہے. دوسرے پر، مریضوں کو چھوڑ دیا جا رہا ہے کیوں کہ وہ منشیات تک رسائی سے انکار کر رہے ہیں جس کا مطلب زندگی اور موت کے درمیان فرق ہے.

اشتہار

ایس ایم اے کے مریضوں کے لئے، حقیقت یہ ہے کہ اونچائی زیادہ ہے. جب امریکی بایو تکنالوجی کمپنی بائیوین نے سب سے پہلے اسپینرازا کی مارکیٹنگ شروع کی، تو یہ سب سے بہتر بیماری کے طور پر دیکھا گیا ہے اور اس کے بدترین بدترین موت کی سزا کے لۓ یہ ایک کامیاب علاج تھا. اسپینرازا ثابت ہو گیا ہے کہ مریض مریضوں کو بیٹھنے، کھڑے ہونے، اور آزادانہ طور پر چلنے اور مریضوں کو بقایا کی شرحوں کو بہتر بنانے میں اہم موٹر کاموں کو بازیاب کرنے میں مدد دیتے ہیں.

اب، یورپ کے ایس ایم اے کے مریضوں کو یہ معلوم کرنے کا انتظار ہے کہ ان کے ہیلتھ حکام ان منشیات (اور احاطہ کردہ) علاج میں منشیات کو ضم کریں گے. بے روزگاری کی موجودہ آبادی بہت سے مریضوں کے لئے اعصابی ویکنگ رہا ہے: مثال کے طور پر، حال ہی میں، ایک برطانوی محاصرہ نے حال ہی میں این این ایس ریڈ ٹیپ کی وجہ سے اسپینرازا تک رسائی حاصل کی تھی، یہاں تک کہ اگر منشیات کی لاگت احاطہ کرتا ہے ایک مقامی ہسپتال کے ذریعہ.

فی الحال, اٹلی اور سویڈن واحد ممالک ہیں جنہیں اسپینرازا نے قومی صحت کے نظام کے ذریعے تمام مریضوں کو دستیاب کیا ہے، قطع نظر عمر، صلاحیت کرنے، یا SMA قسم کے بغیر. یورپی یونین کے دیگر رکن ممالک شامل ہیں سپین, فرانس, برطانیہ,  اسپینراز کو کوریج کے لئے منظور کرنے کے بارے میں فیصلہ کرنے کے عمل میں ہیں۔ بدقسمتی سے ، پہلے ہی ناروے اور ڈنمارک SMA مریضوں اور ان کے اہل خانہ پر منفی اثر ڈالنے والے ، معاوضے کے لئے دوائی منظور کرنے میں تاخیر کی ہے۔

وہ منشیات کے توجہ کے بنیادی طور پر لاگو پر منظوری دیتے ہیں جو پوچھتے ہیں کہ پوچھتے ہیں کیوں کہ صحت کی خدمات نسبتا چند افراد کو متاثر کرنے والے بیماریوں کے علاج کے لئے فنڈز فراہم کرے. لیکن عوامی صحت کے فوائد واضح ہیں.

ایک کے لئے، اس طرح کے منشیات کو ایک وجہ کے لئے 'نادر بیماری' کے علاج کا نام دیا جاتا ہے. سازوں کے لئے، آبادی کے نسبتا چھوٹے حصے کا علاج کرنے کے لئے منشیات کی نشوونما کرنے کے لئے کچھ معاشی حوصلہ افزائی ہیں. نتیجے کے طور پر، یورپی یونین اور امریکہ اور دیگر ممالک میں صحت کے حکام - نجی بیماریوں کے علاج کے لئے فارمیسی کمپنیوں کی حوصلہ افزائی کے لئے سبسڈی، مارکیٹ کی خاصیت، اور دیگر تشویش پیش کرتے ہیں. یورپی یونین نے اس کے الفاظ کو روکنے میں کم نہیں کیا واضح پوزیشن اس سوال پر، انہوں نے کہا کہ "غیر معمولی بیماریوں سے مریضوں کو یورپی یونین کے اندر دوسرے مریضوں کے طور پر علاج کے اسی معیار کا مستحق ہے."

ایک دوسرے کے لئے، یہ ناقابل اعتماد نہیں ہے کہ ایک شخص معیشت میں بہت زیادہ شراکت دے سکتا ہے اور زندگی سے باہر نکلتا ہے - جب وہ بنیادی افعال کو بے نقاب کر سکتا ہے. اسپینرازا - حال ہی میں منظور شدہ اللوسیل اور کرسویتا اور دیگر نایاب بیماری کے علاج کی طرح - مریضوں کو عام وجود میں شاٹ کی اجازت دیتا ہے. زندگی بھر کے دوران، اس وقت، غیر معمولی بیماریوں کے شکار ہونے سے بچنے والے پیسوں کو زیادہ آزادانہ طور پر ان منشیات کی ایک بند قیمت سے کہیں زیادہ ہے.

ہم ایک عمر میں رہتے ہیں جب سائنس اور ادویات ہمیشہ سے کہیں زیادہ کام کرسکتے ہیں، لیکن صرف اس صورت میں جب یورپی حکومت غیر معمولی بیماری کے منشیات اور سماجی فلاح و بہبود کے اثرات کے درمیان توازن کو روک سکتے ہیں. کے ساتھ زیادہ اس سے کہیں زیادہ پائپ لائن میں غیر معمولی بیماریوں کا علاج، عوامی صحت کے افسران کو اس چیلنج میں تیزی سے اکثر شک نہیں آئے گا. لیکن حکومتوں کے لئے اخلاقی ذمہ داری واضح ہے: جدید سائنسی تحقیق کی حمایت کرتے ہیں- اور غیر معمولی بیماریوں سے متاثرہ افراد کے لئے کھوپڑی طبی صحت کی دیکھ بھال کے اخراجات کو روکنے کے لئے - ان طرح کے منشیات کے لئے حتمی قدم اور پیچھے کی کوریج کو اہمیت دیتا ہے.

اس مضمون کا اشتراک کریں: